Omisión de exón para la distrofia muscular de Duchenne

La distrofia muscular de Duchenne (DMD) es una enfermedad genética rara que acorta la vida, afecta a los chicos y se caracteriza por la degeneración y pérdida de fuerza muscular con el tiempo.

La DMD está causada por errores específicos (mutaciones) en el gen que codifica la distrofina. La distrofina es una proteína que desempeña un papel muy importante en la función de las células musculares y las protege frente a lesiones cuando los músculos se contraen y se relajan. Estas mutaciones en el gen de la distrofina ocasionan una falta de proteína distrofina en los músculos. Sin suficiente distrofina, los músculos se debilitan paulatinamente hasta que dejan de moverse y, en última instancia, se pierden las funciones respiratoria y cardiaca.

Se están evaluando los tratamientos en investigación SRP-4045 y SRP-4053 de Sarepta en el estudio ESSENCE como una estrategia para ayudar a los músculos a producir una forma más corta de la proteína distrofina y posiblemente ralentizar la progresión de la DMD.

El problema

La distrofia muscular de Duchenne está causada por mutaciones en el gen de la distrofina. Las más frecuentes son la omisión de uno o más exones (una parte del gen), y el resto de los exones no se unen adecuadamente. Debido a este error, las células no pueden producir distrofina, una proteína que los músculos necesitan para poder funcionar correctamente. Sin distrofina, las células musculares se dañan y, con el tiempo, se sustituyen por tejido cicatrizante y grasa.

EXÓN OMITIDO

Omisión de exón

Nuestros tratamientos en investigación en el estudio ESSENCE utilizan una técnica llamada omisión de exón. Se trata de omitir un exón específico próximo a la mutación para que el organismo pueda producir una forma más corta de la proteína distrofina.

Finalidad del estudio ESSENCE

La finalidad de este estudio de investigación de fase III es evaluar la seguridad y la eficacia de SRP-4045 y SRP-4053 en chicos con DMD que presentan una deleción que posiblemente responda o sea susceptible de corrección al omitir el exón 45 o 53.

ESSENCE es un estudio aleatorizado y controlado con placebo. Cada participante del estudio será asignado de forma aleatoria a recibir el medicamento activo del estudio (SRP-4045 o SRP-4053, en función del tipo de deleción) o el placebo. El placebo tiene el mismo aspecto que el medicamento activo del estudio, pero no contiene ningún principio activo. Los investigadores utilizan un placebo para comprobar si el medicamento activo del estudio funciona y para comprobar su seguridad y eficacia frente a no tomar nada. Este diseño de ensayo es el mejor para obtener una respuesta clara con respecto a la seguridad y eficacia de un nuevo medicamento y normalmente es el diseño requerido por las autoridades reguladoras en el proceso de aprobación de un medicamento.

SRP–4045

Pacientes con DMD que presentan una deleción que posiblemente responda o sea susceptible de corrección al omitir el exón 45.

SRP–4053

Pacientes con DMD que presentan una deleción que posiblemente responda o sea susceptible de corrección al omitir el exón 53.

Placebo

Los pacientes con DMD que presentan una deleción que posiblemente sea susceptible de corrección al omitir el exón 45 o el exón 53 en este ensayo serán asignados de forma aleatoria a recibir el placebo durante el estudio.

Dos de cada tres pacientes recibirán el medicamento activo del estudio.

¿Por qué plantearse la participación en este ensayo?

Los pacientes que completen la parte del estudio controlada con placebo podrán participar en la fase de extensión abierta de 2 años. «Abierta» significa que todos los pacientes recibirán el medicamento activo del estudio, y usted y el equipo del estudio sabrán que su hijo recibe ese tratamiento.

Cuando el 75 % de los pacientes lleven en el ensayo 48 semanas, un grupo de expertos independientes revisará los resultados clave del estudio para decidir si la información recopilada hasta ese momento es suficiente para demostrar que SRP-4045 y SRP-4053 son seguros y eficaces. Si es así, los pacientes tendrán la oportunidad de pasar antes a la fase abierta del estudio y recibir el medicamento activo del estudio. Si los expertos deciden que aún se necesita más información, entonces el periodo controlado con placebo continuará hasta la semana 96 como estaba previsto en un principio.

Esto significa que cuanto más rápido se inscriban los pacientes en el ensayo, antes tendrán los expertos suficientes resultados para revisarlos. También significa que los pacientes del grupo de placebo podrán cambiarse al grupo del medicamento activo del estudio.

¿Quién puede participar?

  • Chicos con DMD de entre 7 y 13 años que pueden caminar entre 300 y 450 metros en la prueba de marcha de 6 minutos (PM6M).

  • Tener una prueba genética que documente una mutación en el gen de la distrofina que pueda ser tratada por omisión del exón 45 o 53*. Consulte a su médico en caso de duda.

  • Llevar tomando una dosis estable de corticoesteroides (como prednisona o deflazacort) durante al menos 6 meses.

  • Tener la función pulmonar (respiración) y la función cardiaca (corazón) estables.

Hay otros requisitos para poder participar que serán revisados con los pacientes y sus familiares durante el proceso de selección.

*Entre las deleciones posiblemente susceptibles de corrección al omitir el exón 45 se encuentran 12–44, 18–44, 44, 46–47, 46–48, 46–49, 46–53 o 46–55. Entre las deleciones posiblemente susceptibles de corrección al omitir el exón 53 se encuentran 42-52, 45-52, 47-52, 48-52, 49-52, 50-52, 52 y 54-58.

Preguntas Frecuentes

P:

¿Qué es un ensayo aleatorizado controlado con placebo?

R:

En un estudio aleatorizado y controlado con placebo, se elige a cada participante de forma aleatoria, al azar (como echar una moneda a cara o cruz) para recibir el medicamento activo del estudio o el placebo. El placebo tiene el mismo aspecto que el medicamento activo del estudio, pero no contiene ningún principio activo.

P:

¿Qué probabilidades tiene mi hijo de recibir el placebo frente al medicamento activo del estudio?

R:

Si su hijo participa en este estudio, tendrá 2 probabilidades entre 3 de recibir el medicamento activo del estudio y 1 probabilidad entre 3 de recibir el placebo durante la parte doble ciego y controlada con placebo del estudio (hasta 96 semanas).

P:

Si mi hijo recibe el placebo, ¿recibirá el medicamento activo en algún momento del estudio?

R:

Los pacientes que completen la parte del estudio controlada con placebo podrán participar en la fase de extensión abierta de 2 años. «Abierta» significa que todos los pacientes recibirán el medicamento activo del estudio, y usted y el equipo del estudio sabrán que su hijo recibe ese tratamiento.

P:

¿Por qué Sarepta patrocina un ensayo aleatorizado controlado con placebo?

R:

Los investigadores utilizan un placebo para comprobar si el medicamento activo del estudio funciona y para comprobar su seguridad. El diseño de ensayo controlado con placebo es el mejor para obtener una respuesta clara con respecto a la seguridad y eficacia de un nuevo medicamento y normalmente es el diseño requerido por las autoridades reguladoras en el proceso de aprobación de un medicamento.

P:

¿Cuántos chicos participarán en este estudio y dónde se realiza?

R:

Está previsto que participen 99 chicos aproximadamente en este estudio. Tenemos previsto que el estudio se lleve a cabo en centros de Norteamérica, Europa e Israel.

P:

¿Por qué el periodo controlado con placebo de este estudio dura 96 semanas?

R:

Según los ensayos clínicos y los análisis de Sarepta, este es el tiempo mínimo que posiblemente demuestre un efecto del tratamiento en la prueba de marcha de 6 minutos (PM6M).

P:

¿Por qué la distancia recorrida en la prueba de marcha de 6 minutos basal es entre 300 y 450 metros?

R:

Los chicos que caminan este intervalo de distancia en la prueba de marcha de 6 minutos se encuentran en el estadio de la DMD con mayor probabilidad de mostrar un efecto del tratamiento.

P:

¿Por qué el intervalo de edad es entre 7 y 13 años?

R:

Para saber si SRP-4045 y SRP-4053 son eficaces en ralentizar la progresión de la DMD, este estudio comparará los resultados de la PM6M entre los pacientes que reciben el medicamento activo del estudio y los pacientes que reciben el placebo. Para que la comparación sea justa, todos los chicos del estudio deben encontrarse en un estadio de la DMD similar.

La edad de 7 a 13 años es el intervalo de edad cuando los chicos con DMD empiezan a sufrir un deterioro en cuanto a la distancia y la velocidad de marcha. Además, todos los pacientes deben estar tomando corticoesteroides para poder entrar en el estudio. Los corticoesteroides normalmente no se empiezan hasta la edad de 4 a 8 años. Por estos motivos, es más fácil observar un efecto del tratamiento sobre la capacidad para caminar en los chicos de 7 a 13 años.

P:

¿Me pagarán por participar?

R:

En términos generales, Sarepta le abonará por adelantado o le reintegrará los gastos razonables asociados a la participación en el estudio, de acuerdo con la política de desplazamiento aprobada para los procedimientos del estudio realizados como parte del estudio. El centro del estudio le informará sobre este aspecto.

P:

¿Por qué necesitan obtener biopsias?

R:

Este estudio determinará el cambio en la cantidad de proteína distrofina en el músculo después de 48 semanas de tratamiento. Debido a que SRP-4045 y SRP-4053 están diseñados para aumentar los niveles de distrofina en el músculo, la única forma de demostrar que la omisión de exón por SRP-4045 o SRP-4053 está funcionando de la forma prevista es analizar el músculo directamente. Esto no se puede hacer mediante análisis de sangre o de orina, por ejemplo.

P:

¿Cuánto tiempo dura el ensayo clínico?

R:

La participación de su hijo en este ensayo clínico podría durar hasta 4 años. Hay un periodo doble ciego controlado con placebo de 96 semanas durante el cual 2/3 de los participantes recibirán el medicamento activo del estudio y 1/3 de los pacientes recibirá el placebo. Al periodo controlado con placebo le sigue un periodo abierto de 96 semanas en el que todos los pacientes recibirán el medicamento activo del estudio.

P:

¿Cuáles son algunas de las actividades que mi hijo tendrá que hacer para participar en este estudio?

R:

-Este ensayo clínico incluye visitas semanales a su centro del ensayo clínico más cercano, en el que su hijo recibirá una perfusión con el medicamento activo del estudio o el placebo (en función del grupo de tratamiento al que haya sido asignado y de la parte del estudio en la que esté). A su hijo también le extraerán sangre periódicamente y le realizarán exploraciones físicas en su centro local.

-Cada 12 semanas aproximadamente habrá evaluaciones funcionales que incluyen pruebas de distancia recorrida, otras actividades relacionadas con caminar, fuerza muscular y función pulmonar y cardiaca. Puede que tenga que trasladarse a otro centro, en vez de a su centro más cercano, para estas evaluaciones funcionales.

-También se realizarán 2 biopsias musculares, una al comienzo del estudio y otra después de un año aproximadamente. Dependiendo de dónde viva, puede que tenga que desplazarse para las biopsias.

-Puede preguntar a su médico del estudio todos los requisitos y actividades de este ensayo clínico.

P:

¿Cuáles son los riesgos asociados a este estudio?

R:

Como en todos los estudios clínicos, puede haber riesgos asociados a los posibles efectos adversos de tomar el medicamento del estudio y a las pruebas médicas convencionales que forman parte del estudio en cada visita. La información relativa a los posibles efectos adversos que puede presentar en el estudio se encuentra en el documento de consentimiento informado y debe comentarla con su médico del estudio.

P:

¿Cuáles son los beneficios de participar en este ensayo clínico?

R:

Se desconocen los posibles beneficios de SRP-4045 y SRP-4053 en pacientes con DMD. Incluso si no obtiene ningún beneficio de su participación en este estudio, tal vez nosotros aprendamos algo que pueda avanzar la investigación y ayudar a otras personas.

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Si está interesado en este estudio, póngase en contacto con un centro de ensayo clínico o con su médico.

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    United States

    • Neuromuscular Research Center
      4545 E Shea Blvd
      Phoenix, AZ 85028
      Contact: Kristy Osgood
      480-314-1007
      kosgood@nrcaz.com

      Principal Investigator: Kumaraswamy Sivakumar, MD
      Status: Active, No longer enrolling in USA
    • Children’s Hospital Los Angeles
      4650 W Sunset Blvd
      Los Angeles, CA 90027
      Contact: Claudia Dozal
      323-361-5825
      cdozal@chla.usc.edu

      Principal Investigator: Leigh Maria Ramos-Platt, MD
      Status: Active, No longer enrolling in USA
    • David Geffen School of Medicine, UCLA
      10833 Le Conte Ave
      Los Angeles, CA 90095
      Contact: Michael Bonitati
      310-825-3264
      MBonitati@mednet.ucla.edu

      Principal Investigator: Perry Shieh, MD, PhD
      Status: Active, No longer enrolling in USA
    • Stanford University School of Medicine/Medical Center
      291 Campus Drive
      Stanford, CA 94305
      Contact: Carolyn Mclaughlin
      650-206-3178
      cjmclaug@stanford.edu

      Principal Investigator: John Day, MD
      Status: Active, No longer enrolling in USA
    • California
      Rady Children’s Hospital San Diego/ UCSD
      3020 Children's Way
      San Diego, CA 92123
      Contact: Contact: Rosabel Agbayani
      858-966-8208
      ragbayani@rchsd.org

      Principal Investigator: Carla Grosmann, MD
      Status: Active, No longer enrolling in USA
    • Connecticut
      Connecticut Children’s Medical Center
      282 Washington Street
      Hartford, CT 06106
      Contact: Contact: Hendriana Nielsen
      (860) 837-5881
      hnielsen@connecticutchildrens.org

      Principal Investigator: Gyula Acsadi, MD, PhD
      Status: Active, No longer enrolling in USA
    • NW Florida Clinical Research Group, LLC
      400 Gulf Breeze Pkwy
      Gulf Breeze, FL 32561
      Contact: Shae Lancelin shae.lancelin@cneurology.com
      Principal Investigator: Ben Renfroe, MD
      Status: Active, No longer enrolling in USA
    • University of Florida
      2004 Mowry Road
      Gainesville, FL 32610
      Contact: Stephanie Salabarria
      352-273-6582
      ssalabarria@ufl.edu

      Principal Investigator: Barry Byrne, MD, PhD
      Status: Active, No longer enrolling in USA
    • Center for Integrative Rare Disease Research (CIRDR)
      1891 Howell Mill Road, NW
      Atlanta, GA 30318
      Contact: Contact: Krystal Reese
      404-829-2380
      kreese@rarediseaseresearch.com

      Principal Investigator: Han Phan, MD
      Status: Active, No longer enrolling in USA
    • University of Iowa Children’s Hospital
      200 Hawkins Dr
      Iowa City, IA 52242
      Contact: Carrie Stephan
      319-356-2673
      carrie-stephan@uiowa.edu

      Principal Investigator: Katherine Mathews, MD
      Status: Active, No longer enrolling in USA
    • Ann and Robert H. Lurie Children’s Hospital of Chicago
      225 E Chicago Ave
      Chicago, IL 60611
      Contact: Theresa Oswald
      312-227-4483
      TOswald@luriechildrens.org

      Principal Investigator: Nancy Kuntz, MD
      Status: Active, No longer enrolling in USA
    • University of Kansas, Medical Center
      3901 Rainbow Boulevard
      Kansas City, KS 66160
      Contact: Kiley Sims
      ksims2@kumc.edu

      Principal Investigator: Jeffery Statland, MD
      Status: Active, No longer enrolling in USA
    • Boston Children’s Hospital
      300 Longwood Avenue
      Boston, MA 02115
      Contact: Timothy Harrington
      857-218-4677
      timothy.harrington@childrens.harvard.edu

      Principal Investigator: Basil Darras, MD
      Status: Active, No longer enrolling in USA
    • St. Louis Children’s Hospital
      400 S Kingshighway Blvd
      St. Louis, MO 63110
      Contact: Traci Christenson
      314-362-6991
      christensont@wustl.edu

      Principal Investigator: Ann M Connolly, MD
      Status: Active, No longer enrolling in USA
    • Las Vegas Clinic
      351 N Buffalo Dr
      Las Vegas, NV 89145
      Contact: Kaitlyn McKenna
      702-505-4230
      mckenna.k@lasvegasclinic.org

      Principal Investigator: Jonathan McKinnon, MD
      Status: Active, No longer enrolling in USA
    • University of Rochester Clinical Research Center
      500 Joseph C Wilson Blvd
      Rochester, NY 14627
      Contact: Patricia Smith
      585-275-4339
      Patty_Smith@URMC.Rochester.edu

      Principal Investigator: Emma Ciafaloni, MD
      Status: Active, No longer enrolling in USA
    • Cincinnati Children’s Hospital Medical Center
      3333 Burnet Ave
      Cincinnati, OH 45229
      Contact:
      Principal Investigator: John Jefferies, MD
      Status: Active, No longer enrolling in USA
    • Nationwide Children’s Hospital
      700 Childrens Dr
      Columbus, OH 43205
      Contact: Lisa Moffitt
      614-722-8528
      lisa.moffitt@nationwidechildrens.org

      Principal Investigator: Jerry R Mendell, MD
      Status: Active, No longer enrolling in USA
    • Shriners Hospitals For Children
      3101 Southwest Sam Jackson Park Road
      Portland, OR 97239
      Contact: Cathleen Buckon
      503-221-3471
      CEB@shcc.org

      Principal Investigator: Erika Finanger, MD, MS
      Status: Active, No longer enrolling in USA
    • Children’s Hospital of Pittsburgh of UPMC
      4401 Penn Ave
      Pittsburgh, PA 15224
      Contact: Jennifer M Monahan
      412-692-5176
      jennifer.monahan@chp.edu

      Principal Investigator: Hoda Z Abdel-Hamid, MD
      Status: Active, No longer enrolling in USA
    • Pennsylvania
      Children’s Hospital of Philadelphia
      3401 Civic Center Blvd
      Philadelphia, PA 19104
      Contact: Contact: Michele Bergman
      267-425-2111
      BERGMAN@email.chop.edu

      Principal Investigator: Gihan Tennekoon, MD
      Status: Active, No longer enrolling in USA
    • Children’s Medical Center Dallas
      1935 Medical District Drive
      Dallas, TX 75235
      Contact: Holly Lawrence
      214-456-2463
      holly.lawrence@utsouthwestern.edu

      Principal Investigator: Susan Iannaccone, MD
      Status: Active, No longer enrolling in USA
    • University of Utah
      175 North Medical Center Drive East
      Salt Lake City, UT 84132
      Contact: Bria Jensen
      801-585-9399
      briaj@genetics.utah.edu

      Principal Investigator: Russell Butterfield, MD, PhD
      Status: Active, No longer enrolling in USA
    • Children’s Hospital of the King’s Daughters
      601 Children's Lane
      Norfolk, VA 23507
      Contact: Terrie Conklin
      757-668-9356
      terrie.conklin@chkd.org

      Principal Investigator: Crystal Proud, MD
      Status: Active, No longer enrolling in USA
    • Wisconsin
      Children’s Hospital of Wisconsin
      9000 West Wisconsin Avenue
      Milwaukee, WI 53226
      Contact: Marsha Malloy
      (414) 266-6792
      mmalloy@mcw.edu

      Principal Investigator: Matthew Harmelink, MD
      Status: Active, No longer enrolling in USA

    Italy

    • Azienda Ospedaliero-Universitaria di Ferrara – Arcispedale Sant’ Anna
      Via Aldo Moro, 8
      Ferrara, 44124
      Contact: Fernanda Fortunato 
      +393465374262
      frtfnn@unife.it

      Principal Investigator: Claudio Bruno, MD
      Status: Recruiting
    • Istituto Giannina Gaslini
      Via Gerolamo Gaslini, 5
      Genoa, 16147
      Contact: Marina Pedemonte, MD 
      +3901056362675
      marinapedemonte@gaslini.org

      Principal Investigator: Claudio Bruno, MD
      Status: Recruiting
    • Az Ospedaliera Universitaria Policlinico G Martino
      Via Consolare Valeria
      Messina, 98125
      Contact: Daniela Quattrocchi 
      +393493500123
      danifour@alice.it

      Principal Investigator: Giuseppe Vita, MD
      Status: Recruiting
    • Policlinico Universitario A Gemelli
      Largo Agostino Gemelli, 8
      Rome, 00168
      Contact: Mariarosaria Vizzino 
      +390630158581
      npi.clinicaltrials@rm.unicatt.it

      Principal Investigator: Eugenio Mercuri, MD
      Status: Recruiting

    United Kingdom

    • Leeds Teaching Hospitals NHS Trust
      Great George St
      Leeds, LS1 3EX
      Contact: Heather Rostron 
      +441133922344
      heatherrostron@nhs.net

      Principal Investigator: Ann-Marie Childs, MD
      Status: Recruiting
    • Alder Hey Childrens Hospital
      Alder Hey Children's NHS Foundation Trust, Alder Hey Children's Hospital Eaton Road
      Liverpool, L12 2AP
      Contact: Timothy Henderson
      +441512525164
      Timothy.Henderson@alderhey.nhs.uk

      Principal Investigator: Stefan Spinty, MD
      Status: Recruiting
    • Great Ormond Street Hospital (GOSH)
      30 Guilford Street
      London, WC1N 1EH
      Contact: Hinal Patel
      020 7905 2639 ext 2639
      hinal.patel@ucl.ac.uk

      Principal Investigator: Francesco Muntoni, MD
      Status: Recruiting
    • The Royal Victoria Infirmary
      Queen Victoria Road New Victoria Wing
      Newcastle Upon Tyne, NE1 4LP
      Contact: Valerie Corrall
      +4401912084569
      valerie.corrall@ncl.ac.uk

      Principal Investigator: Volker Straub, MD
      Status: Recruiting

    Spain

    • Hospital de La Santa Creu i Sant Pau
      Calle Mas Casanovas, 90 08041
      Barcelona, 08041
      Contact: Nuria Vidal
      +34935537115
      nvidalf@santpau.cat

      Principal Investigator: Jorge Diaz Manera, MD
      Status: Recruiting
    • Hospital Sant Joan de Deu
      Passeig Sant Joan de Déu, 2, Esplugues de Llobregat
      Barcelona, 08950
      Contact: Marina Garcia 
      +34936009733
      mgarciago@fsjd.org

      Principal Investigator: Andres Nascimento, MD
      Status: Recruiting
    • Hospital Universitari i Politecnic La Fe de Valencia
      Avenida Fernando Abril Martorell
      Valencia, 46206
      Contact: Pilar Marti
      +34961244000
      mapifres@gmail.com

      Principal Investigator: Juan Jesus Vilchez Padilla, MD
      Status: Recruiting

    Germany

    • Universitätsklinikum Essen
      Hufelandstraße 55, 45147 Essen, Germany
      Essen, 45122
      Contact: Corinna Seifert +4920172385170 corinna.seifert@uk-essen.de
      Principal Investigator: Ulrike Schara, MD
      Status: Recruiting
    • University Hospital Freiburg
      Mathildenstraße 1
      Freiburg, 79106
      Contact: Sabine Wider
      +4976127043440
      sabine.wider@uniklinik-freiburg.de

      Principal Investigator: Janbernd Kirschner, MD
      Status: Recruiting
    • LMU Klinikum der Universität München
      Lindwurmstraße 4
      Munich, BY 80337
      Contact: Astrid Blaschek +4989440055110 astrid.blaschek@med.uni-muenchen.de
      Principal Investigator: Wolfgang Müller-Felber, MD
      Status: Recruiting

    Belgium

    • Universitair Ziekenhuis Gent
      De Pintelaan 185, Ghent, Flemish Region 9000, Belgium
      Ghent, 9000
      Contact: Elke De Vos
      +3293321954
      elke.devos@uzgent.be

      Principal Investigator: Nicolas Deconinck, MD
      Status: Recruiting
    • Universitair Ziekenhuis Leuven
      Herestraat 49, Leuven, Flemish Region
      Leuven, 3000
      Contact: Anne Vanden Eynden
      +3216343991
      anne.vandeneynden@uzleuven.be

      Principal Investigator: Nathalie Goemans, MD
      Status: Recruiting

    Sweden

    • Drottning Silvias Barn Och Ungdomssjukhus
      Rondvägen 10
      Göteborg, SE-41685
      Contact: Anna-Lena Tulinius 
      +46313436069
      anna-lena.tulinius@vgregion.se

      Principal Investigator: Mar Tulinius, MD
      Status: Recruiting

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Hay folletos del ensayo clínico para diferentes centros en múltiples idiomas.

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