Salto dell’esone per la distrofia muscolare di Duchenne

La distrofia muscolare di Duchenne (DMD) è una malattia genetica rara, che riduce l’aspettativa di vita; colpisce i bambini maschi provocando nel corso del tempo degradazione e indebolimento dei muscoli. La DMD è causata da errori specifici (mutazioni) nel gene che codifica per la distrofina, una proteina che riveste un ruolo chiave nella funzione delle cellule muscolari e che la protegge dal danneggiamento quando i muscoli si contraggono e si rilassano. Tali mutazioni nel gene della distrofina portano a una mancanza di questa proteina nei muscoli. Senza una quantità sufficiente di distrofina, i muscoli si indeboliscono progressivamente fino a diventare incapaci di muoversi e, alla fine, si ha una perdita della funzione respiratoria e cardiaca. Le terapie sperimentali di Sarepta, SRP-4045 e SRP-4053, vengono valutate nello studio ESSENCE come approccio per aiutare i muscoli a produrre una forma più corta di proteina distrofina e se possibile rallentare la progressione della DMD.

Il problema

La distrofia di Duchenne è causata da mutazioni nel gene della distrofina. Nel caso più comune, mancano uno o più esoni (una parte del gene) e gli esoni restanti non aderiscono tra loro correttamente. A causa di questo errore, le cellule non riescono a produrre la distrofina, una proteina di cui i muscoli hanno bisogno per funzionare bene. Senza la distrofina, le cellule muscolari vengono danneggiate e, nel corso del tempo, sostituite da tessuto cicatriziale e grasso.

ESONE MANCANTE

Salto dell’esone

Le nostre terapie sperimentali nello studio ESSENCE utilizzano una tecnica denominata “salto dell’esone”. Il salto di uno specifico esone in corrispondenza della mutazione serve a consentire all’organismo di produrre una forma più corta di proteina distrofina.

Scopo dello studio ESSENCE

Lo scopo di questo studio di ricerca di fase III è valutare la sicurezza e l’efficacia di SRP-4045 e SRP-4053 in bambini maschi affetti da DMD, che hanno una delezione potenzialmente responsiva o sensibile al salto dell’esone 45 o dell’esone 53. ESSENCE è uno studio randomizzato, controllato con placebo. Ogni partecipante sarà assegnato in modo casuale al trattamento con il farmaco attivo (SRP-4045 o SRP-4053, a seconda del tipo di delezione) o con placebo. Il placebo ha un aspetto identico a quello del farmaco di studio, ma non contiene principio attivo. I ricercatori usano il placebo per verificare se il farmaco di studio attivo funziona e per valutarne la sicurezza e l’efficacia rispetto all’assenza di terapia. Questo disegno di studio rappresenta il modo migliore per ottenere una risposta chiara riguardo alla sicurezza e all’efficacia di un nuovo medicinale ed è di solito richiesto dalle autorità regolatorie nel processo di approvazione di un farmaco.

SRP–4045

Pazienti affetti da DMD con delezioni potenzialmente responsive o sensibili al salto dell’esone 45

SRP–4053

Pazienti affetti da DMD con delezioni potenzialmente responsive o sensibili al salto dell’esone 53

Placebo

I pazienti affetti da DMD potenzialmente sensibile al salto dell’esone 45 o 53 in questa sperimentazione vengono assegnati in modo casuale a ricevere il placebo inattivo durante lo studio
 
Due pazienti su tre riceveranno il farmaco attivo.

Perché considerare l’arruolamento in questa sperimentazione?

I pazienti che completano la parte controllata con placebo dello studio saranno idonei a partecipare al periodo di estensione di aperto, della durata di 2 anni. “In aperto" significa che tutti i pazienti riceveranno il farmaco attivo e che l’équipe dello studio saprà che Suo figlio sta ricevendo questo trattamento. Quando il 75% dei pazienti avrà partecipato alla sperimentazione per 48 settimane, un gruppo di esperti indipendenti riesaminerà i risultati chiave per decidere se le informazioni già raccolte sono sufficienti a dimostrare la sicurezza e l'efficacia di SRP-4045 e SRP-4053. In questo caso, i pazienti avranno l'opportunità di entrare anticipatamente nel periodo in aperto dello studio e di ricevere il farmaco attivo. Se gli esperti decidono che sono necessarie ulteriori informazioni, il periodo controllato con placebo continuerà fino alla Settimana 96, come originariamente previsto. Ciò significa che quanto più rapidamente i pazienti si arruolano nella sperimentazione, tanto prima gli esperti avranno risultati sufficienti da esaminare. Ciò significa inoltre che i pazienti del gruppo placebo potrebbero essere trasferiti al gruppo trattato con il farmaco attivo.

Chi è idoneo?

  • Maschi affetti da DMD di età compresa tra 7 e 13 anni, in grado di percorrere tra 300 e 450 metri nel test del cammino dei 6 minuti.

  • Presenza di un test genetico che dimostra una mutazione del gene della distrofina, che può essere trattata mediante il salto dell'esone 45 o 53*. Se ha dubbi, consulti il medico.

  • Trattamento con una dose stabile di corticosteroidi (come prednisone o deflazacort) da almeno 6 mesi.

  • Funzione polmonare (respirazione) e cardiaca stabile.

Esistono ulteriori requisiti per la partecipazione, che saranno rivisti con i pazienti e i loro familiari durante il processo di screening.

*Le delezioni potenzialmente sensibili al salto dell'esone 45 comprendono, tra le altre, 12–44, 18–44, 44, 46–47, 46–48, 46–49, 46–53 o 46–55. Le delezioni sensibili al salto dell'esone 53 comprendono, tra le altre, 42-52, 45-52, 47-52, 48-52, 49-52, 50-52, 52 e 54-58.

Domande Frequenti

D:

Che cos'è uno studio randomizzato, controllato con placebo?

R:

In uno studio randomizzato controllato con placebo, ogni partecipante viene assegnato in modo casuale (come con il lancio di una moneta) al trattamento con il farmaco di studio attivo o con il placebo. Il placebo ha un aspetto identico a quello del farmaco di studio, ma non contiene principio attivo.

D:

Qual è la probabilità che mio figlio riceverà il placebo rispetto al farmaco di studio attivo?

R:

Se Suo figlio partecipa a questo studio, avrà 2 probabilità su 3 di ricevere il farmaco attivo e 1 su 3 di ricevere il placebo durante la parte dello studio in doppio cieco controllata con placebo (fino a 96 settimane).

D:

Se mio figlio riceve il placebo, riceverà il farmaco attivo in qualche fase dello studio?

R:

I pazienti che completano la parte controllata con placebo dello studio saranno idonei a partecipare al periodo di estensione di aperto, della durata di 2 anni. “In aperto" significa che tutti i pazienti riceveranno il farmaco attivo e che l’équipe dello studio saprà che Suo figlio sta ricevendo tale trattamento.

D:

Perché Sarepta sponsorizza uno studio randomizzato, controllato con placebo?

R:

I ricercatori usano il placebo per verificare se il farmaco di studio attivo funziona e per valutarne la sicurezza. Un disegno di studio controllato con placebo rappresenta il modo migliore per ottenere una risposta chiara riguardo alla sicurezza e all’efficacia di un nuovo medicinale ed è di solito richiesto dalle autorità regolatorie nel processo di approvazione di un farmaco.

D:

Quanti ragazzi saranno arruolati in questo studio e dove viene condotto?

R:

In questo studio si prevede l’arruolamento di circa 99 ragazzi. Prevediamo di avere centri di studio in Nord America, Europa e Israele.

D:

Perché il periodo controllato con placebo di questo studio è di 96 settimane?

R:

Sulla base delle sperimentazioni cliniche e delle analisi condotte da Sarepta, questo potrebbe essere il tempo più breve per osservare un potenziale effetto del trattamento nel test del cammino dei 6 minuti (6MWT).

D:

Perché il valore di riferimento per il test del cammino dei sei minuti (6MWT) è tra 300 e 450 metri?

R:

I ragazzi che si trovano in questo intervallo della distanza percorsa in sei minuti sono nella fase della DMD in cui hanno una maggiore probabilità di osservare un effetto del trattamento.

D:

Perché la fascia d'età va dai 7 ai 13 anni?

R:

Per capire se SRP-4045 e SRP-4053 sono efficaci nel rallentare la progressione della DMD, questo studio confronterà i risultati del test 6MWT fra i pazienti che ricevono il farmaco attivo e i pazienti che ricevono il placebo. Per consentire il confronto più preciso possibile, tutti i ragazzi nello studio devono essere in una fase simile della DMD.

La fascia di età 7-13 anni è quella in cui i ragazzi affetti da DMD iniziano a osservare una riduzione della distanza percorsa e della velocità nel cammino. Inoltre, tutti i pazienti devono essere in trattamento con steroidi per entrare nello studio. La terapia con steroidi non viene in genere iniziata fino ai 4-8 anni di età. Per questi motivi, è più facile osservare un effetto del trattamento sulla capacità di camminare nei ragazzi di età compresa tra 7 e 13 anni.

D:

Riceverò un compenso per la partecipazione?

R:

In generale, i costi in misura ragionevole associati alla partecipazione allo studio saranno anticipati o rimborsati da Sarepta, in conformità al regolamento di viaggio approvato per le procedure eseguite nell'ambito dello studio. Le informazioni saranno fornite dal centro di studio.

D:

Perché dovete effettuare le biopsie?

R:

Questo studio misurerà la variazione della quantità di proteina distrofina nei muscoli dopo 48 settimane di trattamento. Poiché SRP-4045 e SRP-4053 sono concepiti per aumentare i livelli di distrofina nei muscoli, l'unico modo di dimostrare che SRP-4045 o SRP-4053 funziona come previsto è eseguire il test direttamente sui muscoli. Non è possibile studiare questo aspetto, ad esempio, con le analisi del sangue o delle urine.

D:

Qual è la durata di questa sperimentazione clinica?

R:

La partecipazione di Suo figlio a questa sperimentazione clinica potrebbe durare fino a 4 anni. È previsto un periodo in doppio cieco controllato con placebo della durata di 96 settimane, durante il quale 2/3 dei partecipanti ricevono il farmaco attivo e 1/3 dei pazienti riceve il placebo. Il periodo controllato con placebo è seguito da un periodo in aperto di durata fino a 96 settimane, in cui tutti i pazienti ricevono il farmaco attivo.

D:

Quali sono alcune delle attività che mio figlio dovrà effettuare per partecipare a questo studio?

R:

-Questa sperimentazione clinica comprende visite settimanali al centro sperimentale più vicino, dove Suo figlio riceverà un'infusione di farmaco attivo o placebo (a seconda del gruppo di trattamento a cui è assegnato e della parte dello studio in cui si trova). Inoltre, Suo figlio sarà sottoposto periodicamente a prelievi di sangue ed esami obiettivi, eseguiti presso il centro locale.

-Ogni 12 settimane circa sono previste valutazioni funzionali, che comprendono test della distanza percorsa, altre attività relative al cammino, forza muscolare, funzione respiratoria e cardiaca. Per eseguire queste valutazioni funzionali può essere necessario recarsi presso una sede diversa dal centro di studio più vicino.

-Sono previste inoltre 2 biopsie muscolari: 1 all'inizio dello studio e 1 dopo circa un anno. A seconda del Suo luogo di residenza, potrebbe essere necessario spostarsi per eseguire la biopsia.

-Il medico dello studio potrà fornirLe maggiori informazioni su tutti i requisiti e le attività previste in questa sperimentazione clinica.

D:

Quali sono i rischi associati a questo studio?

R:

Come per tutti gli studi clinici, possono esserci rischi associati ad eventuali effetti indesiderati legati all'assunzione del farmaco di studio e ai test medici standard eseguiti nell'ambito dello studio in occasione di ogni visita. Le informazioni sugli effetti indesiderati che possono manifestarsi durante lo studio sono riportate nel modulo di consenso e devono essere discusse con il medico dello studio.

D:

Quali sono alcuni dei benefici della partecipazione a questa sperimentazione clinica?

R:

Non si conoscono i potenziali benefici di SRP-4045 e SRP-4053 nei pazienti con DMD. Anche se la partecipazione a questo studio non produce benefici diretti, potrebbe consentirci di ottenere informazioni che sono di stimolo per la ricerca e di aiuto per gli altri.

Trovare una sede della sperimentazione

Digiti la Sua sede per trovare il centro di sperimentazione clinica più vicino. Ulteriori informazioni sono disponibili qui.

Se è interessato/a a questo studio, La preghiamo di contattare un centro di sperimentazione clinica o il Suo medico.

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Tutte le sedi della sperimentazione

    United States

    • Neuromuscular Research Center
      4545 E Shea Blvd
      Phoenix, AZ 85028
      Contact: Kristy Osgood
      480-314-1007
      kosgood@nrcaz.com

      Principal Investigator: Kumaraswamy Sivakumar, MD
      Status: Active, No longer enrolling in USA
    • Children’s Hospital Los Angeles
      4650 W Sunset Blvd
      Los Angeles, CA 90027
      Contact: Claudia Dozal
      323-361-5825
      cdozal@chla.usc.edu

      Principal Investigator: Leigh Maria Ramos-Platt, MD
      Status: Active, No longer enrolling in USA
    • David Geffen School of Medicine, UCLA
      10833 Le Conte Ave
      Los Angeles, CA 90095
      Contact: Michael Bonitati
      310-825-3264
      MBonitati@mednet.ucla.edu

      Principal Investigator: Perry Shieh, MD, PhD
      Status: Active, No longer enrolling in USA
    • Stanford University School of Medicine/Medical Center
      291 Campus Drive
      Stanford, CA 94305
      Contact: Carolyn Mclaughlin
      650-206-3178
      cjmclaug@stanford.edu

      Principal Investigator: John Day, MD
      Status: Active, No longer enrolling in USA
    • California
      Rady Children’s Hospital San Diego/ UCSD
      3020 Children's Way
      San Diego, CA 92123
      Contact: Contact: Rosabel Agbayani
      858-966-8208
      ragbayani@rchsd.org

      Principal Investigator: Carla Grosmann, MD
      Status: Active, No longer enrolling in USA
    • Connecticut
      Connecticut Children’s Medical Center
      282 Washington Street
      Hartford, CT 06106
      Contact: Contact: Hendriana Nielsen
      (860) 837-5881
      hnielsen@connecticutchildrens.org

      Principal Investigator: Gyula Acsadi, MD, PhD
      Status: Active, No longer enrolling in USA
    • NW Florida Clinical Research Group, LLC
      400 Gulf Breeze Pkwy
      Gulf Breeze, FL 32561
      Contact: Shae Lancelin shae.lancelin@cneurology.com
      Principal Investigator: Ben Renfroe, MD
      Status: Active, No longer enrolling in USA
    • University of Florida
      2004 Mowry Road
      Gainesville, FL 32610
      Contact: Stephanie Salabarria
      352-273-6582
      ssalabarria@ufl.edu

      Principal Investigator: Barry Byrne, MD, PhD
      Status: Active, No longer enrolling in USA
    • Center for Integrative Rare Disease Research (CIRDR)
      1891 Howell Mill Road, NW
      Atlanta, GA 30318
      Contact: Contact: Krystal Reese
      404-829-2380
      kreese@rarediseaseresearch.com

      Principal Investigator: Han Phan, MD
      Status: Active, No longer enrolling in USA
    • University of Iowa Children’s Hospital
      200 Hawkins Dr
      Iowa City, IA 52242
      Contact: Carrie Stephan
      319-356-2673
      carrie-stephan@uiowa.edu

      Principal Investigator: Katherine Mathews, MD
      Status: Active, No longer enrolling in USA
    • Ann and Robert H. Lurie Children’s Hospital of Chicago
      225 E Chicago Ave
      Chicago, IL 60611
      Contact: Theresa Oswald
      312-227-4483
      TOswald@luriechildrens.org

      Principal Investigator: Nancy Kuntz, MD
      Status: Active, No longer enrolling in USA
    • University of Kansas, Medical Center
      3901 Rainbow Boulevard
      Kansas City, KS 66160
      Contact: Kiley Sims
      ksims2@kumc.edu

      Principal Investigator: Jeffery Statland, MD
      Status: Active, No longer enrolling in USA
    • Boston Children’s Hospital
      300 Longwood Avenue
      Boston, MA 02115
      Contact: Timothy Harrington
      857-218-4677
      timothy.harrington@childrens.harvard.edu

      Principal Investigator: Basil Darras, MD
      Status: Active, No longer enrolling in USA
    • St. Louis Children’s Hospital
      400 S Kingshighway Blvd
      St. Louis, MO 63110
      Contact: Traci Christenson
      314-362-6991
      christensont@wustl.edu

      Principal Investigator: Ann M Connolly, MD
      Status: Active, No longer enrolling in USA
    • Las Vegas Clinic
      351 N Buffalo Dr
      Las Vegas, NV 89145
      Contact: Kaitlyn McKenna
      702-505-4230
      mckenna.k@lasvegasclinic.org

      Principal Investigator: Jonathan McKinnon, MD
      Status: Active, No longer enrolling in USA
    • University of Rochester Clinical Research Center
      500 Joseph C Wilson Blvd
      Rochester, NY 14627
      Contact: Patricia Smith
      585-275-4339
      Patty_Smith@URMC.Rochester.edu

      Principal Investigator: Emma Ciafaloni, MD
      Status: Active, No longer enrolling in USA
    • Cincinnati Children’s Hospital Medical Center
      3333 Burnet Ave
      Cincinnati, OH 45229
      Contact:
      Principal Investigator: John Jefferies, MD
      Status: Active, No longer enrolling in USA
    • Nationwide Children’s Hospital
      700 Childrens Dr
      Columbus, OH 43205
      Contact: Lisa Moffitt
      614-722-8528
      lisa.moffitt@nationwidechildrens.org

      Principal Investigator: Jerry R Mendell, MD
      Status: Active, No longer enrolling in USA
    • Shriners Hospitals For Children
      3101 Southwest Sam Jackson Park Road
      Portland, OR 97239
      Contact: Cathleen Buckon
      503-221-3471
      CEB@shcc.org

      Principal Investigator: Erika Finanger, MD, MS
      Status: Active, No longer enrolling in USA
    • Children’s Hospital of Pittsburgh of UPMC
      4401 Penn Ave
      Pittsburgh, PA 15224
      Contact: Jennifer M Monahan
      412-692-5176
      jennifer.monahan@chp.edu

      Principal Investigator: Hoda Z Abdel-Hamid, MD
      Status: Active, No longer enrolling in USA
    • Pennsylvania
      Children’s Hospital of Philadelphia
      3401 Civic Center Blvd
      Philadelphia, PA 19104
      Contact: Contact: Michele Bergman
      267-425-2111
      BERGMAN@email.chop.edu

      Principal Investigator: Gihan Tennekoon, MD
      Status: Active, No longer enrolling in USA
    • Children’s Medical Center Dallas
      1935 Medical District Drive
      Dallas, TX 75235
      Contact: Holly Lawrence
      214-456-2463
      holly.lawrence@utsouthwestern.edu

      Principal Investigator: Susan Iannaccone, MD
      Status: Active, No longer enrolling in USA
    • University of Utah
      175 North Medical Center Drive East
      Salt Lake City, UT 84132
      Contact: Bria Jensen
      801-585-9399
      briaj@genetics.utah.edu

      Principal Investigator: Russell Butterfield, MD, PhD
      Status: Active, No longer enrolling in USA
    • Children’s Hospital of the King’s Daughters
      601 Children's Lane
      Norfolk, VA 23507
      Contact: Terrie Conklin
      757-668-9356
      terrie.conklin@chkd.org

      Principal Investigator: Crystal Proud, MD
      Status: Active, No longer enrolling in USA
    • Wisconsin
      Children’s Hospital of Wisconsin
      9000 West Wisconsin Avenue
      Milwaukee, WI 53226
      Contact: Marsha Malloy
      (414) 266-6792
      mmalloy@mcw.edu

      Principal Investigator: Matthew Harmelink, MD
      Status: Active, No longer enrolling in USA

    Italy

    • Azienda Ospedaliero-Universitaria di Ferrara – Arcispedale Sant’ Anna
      Via Aldo Moro, 8
      Ferrara, 44124
      Contact: Fernanda Fortunato 
      +393465374262
      frtfnn@unife.it

      Principal Investigator: Claudio Bruno, MD
      Status: Recruiting
    • Istituto Giannina Gaslini
      Via Gerolamo Gaslini, 5
      Genoa, 16147
      Contact: Marina Pedemonte, MD 
      +3901056362675
      marinapedemonte@gaslini.org

      Principal Investigator: Claudio Bruno, MD
      Status: Recruiting
    • Az Ospedaliera Universitaria Policlinico G Martino
      Via Consolare Valeria
      Messina, 98125
      Contact: Daniela Quattrocchi 
      +393493500123
      danifour@alice.it

      Principal Investigator: Giuseppe Vita, MD
      Status: Recruiting
    • Policlinico Universitario A Gemelli
      Largo Agostino Gemelli, 8
      Rome, 00168
      Contact: Mariarosaria Vizzino 
      +390630158581
      npi.clinicaltrials@rm.unicatt.it

      Principal Investigator: Eugenio Mercuri, MD
      Status: Recruiting

    United Kingdom

    • Leeds Teaching Hospitals NHS Trust
      Great George St
      Leeds, LS1 3EX
      Contact: Heather Rostron 
      +441133922344
      heatherrostron@nhs.net

      Principal Investigator: Ann-Marie Childs, MD
      Status: Recruiting
    • Alder Hey Childrens Hospital
      Alder Hey Children's NHS Foundation Trust, Alder Hey Children's Hospital Eaton Road
      Liverpool, L12 2AP
      Contact: Timothy Henderson
      +441512525164
      Timothy.Henderson@alderhey.nhs.uk

      Principal Investigator: Stefan Spinty, MD
      Status: Recruiting
    • Great Ormond Street Hospital (GOSH)
      30 Guilford Street
      London, WC1N 1EH
      Contact: Hinal Patel
      020 7905 2639 ext 2639
      hinal.patel@ucl.ac.uk

      Principal Investigator: Francesco Muntoni, MD
      Status: Recruiting
    • The Royal Victoria Infirmary
      Queen Victoria Road New Victoria Wing
      Newcastle Upon Tyne, NE1 4LP
      Contact: Valerie Corrall
      +4401912084569
      valerie.corrall@ncl.ac.uk

      Principal Investigator: Volker Straub, MD
      Status: Recruiting

    Spain

    • Hospital de La Santa Creu i Sant Pau
      Calle Mas Casanovas, 90 08041
      Barcelona, 08041
      Contact: Nuria Vidal
      +34935537115
      nvidalf@santpau.cat

      Principal Investigator: Jorge Diaz Manera, MD
      Status: Recruiting
    • Hospital Sant Joan de Deu
      Passeig Sant Joan de Déu, 2, Esplugues de Llobregat
      Barcelona, 08950
      Contact: Marina Garcia 
      +34936009733
      mgarciago@fsjd.org

      Principal Investigator: Andres Nascimento, MD
      Status: Recruiting
    • Hospital Universitari i Politecnic La Fe de Valencia
      Avenida Fernando Abril Martorell
      Valencia, 46206
      Contact: Pilar Marti
      +34961244000
      mapifres@gmail.com

      Principal Investigator: Juan Jesus Vilchez Padilla, MD
      Status: Recruiting

    Germany

    • Universitätsklinikum Essen
      Hufelandstraße 55, 45147 Essen, Germany
      Essen, 45122
      Contact: Corinna Seifert +4920172385170 corinna.seifert@uk-essen.de
      Principal Investigator: Ulrike Schara, MD
      Status: Recruiting
    • University Hospital Freiburg
      Mathildenstraße 1
      Freiburg, 79106
      Contact: Sabine Wider
      +4976127043440
      sabine.wider@uniklinik-freiburg.de

      Principal Investigator: Janbernd Kirschner, MD
      Status: Recruiting
    • LMU Klinikum der Universität München
      Lindwurmstraße 4
      Munich, BY 80337
      Contact: Astrid Blaschek +4989440055110 astrid.blaschek@med.uni-muenchen.de
      Principal Investigator: Wolfgang Müller-Felber, MD
      Status: Recruiting

    Belgium

    • Universitair Ziekenhuis Gent
      De Pintelaan 185, Ghent, Flemish Region 9000, Belgium
      Ghent, 9000
      Contact: Elke De Vos
      +3293321954
      elke.devos@uzgent.be

      Principal Investigator: Nicolas Deconinck, MD
      Status: Recruiting
    • Universitair Ziekenhuis Leuven
      Herestraat 49, Leuven, Flemish Region
      Leuven, 3000
      Contact: Anne Vanden Eynden
      +3216343991
      anne.vandeneynden@uzleuven.be

      Principal Investigator: Nathalie Goemans, MD
      Status: Recruiting

    Sweden

    • Drottning Silvias Barn Och Ungdomssjukhus
      Rondvägen 10
      Göteborg, SE-41685
      Contact: Anna-Lena Tulinius 
      +46313436069
      anna-lena.tulinius@vgregion.se

      Principal Investigator: Mar Tulinius, MD
      Status: Recruiting

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