Exon-skipping voor Duchenne spierdystrofie

Duchenne spierdystrofie (Duchenne muscular dystrophy, DMD) is een zeldzame, levensverkortende genetische aandoening die jongens treft en ertoe leidt dat hun spieren gaan afbreken en kracht verliezen na verloop van tijd. DMD wordt veroorzaakt door specifieke fouten (mutaties) in het gen dat voor dystrofine codeert. Dystrofine is een eiwit dat een belangrijke rol speelt in de werking van de spiercellen en dat ze beschermt tegen schade wanneer de spieren samentrekken en ontspannen. Deze mutaties in het dystrofine-gen leiden tot een gebrek aan dystrofine-eiwit in de spieren. Zonder voldoende dystrofine verzwakken de spieren geleidelijk aan totdat ze helemaal niet meer kunnen bewegen, en uiteindelijk de ademhaling en hartfunctie het laten afweten. De onderzoekstherapieën van Sarepta, SRP-4045 en SRP-4053, worden beoordeeld in het ESSENCE-onderzoek als een methode om de spieren te helpen een kortere vorm van dystrofine-eiwit aan te maken en bijgevolg de progressie van DMD mogelijk te vertragen.

Het probleem

Duchenne wordt veroorzaakt door mutaties in het dystrofine-gen. Meestal is er een gebrek aan een of meer exonen (een deel van het gen) en de resterende exonen passen niet goed in elkaar. Door deze fout kunnen de cellen geen dystrofine aanmaken, een eiwit dat spieren nodig hebben om goed te functioneren. Zonder dystrofine lopen de spiercellen schade op en worden ze na verloop van tijd vervangen door littekenweefsel en vet.

ONTBREKENDE EXON

Exon-skipping

Onze onderzoekstherapieën in het ESSENCE-onderzoek maken gebruik van een techniek die 'exon-skipping' wordt genoemd. Door een specifiek exon naast de mutatie te 'skippen', is het lichaam mogelijk in staat om een verkorte vorm van het dystrofine-eiwit aan te maken.

Doel van het ESSENCE-onderzoek

Het doel van dit wetenschappelijk fase III-onderzoek is het beoordelen van de veiligheid en werkzaamheid van SRP-4045 en SRP-4053 bij jongens met DMD met een deletie die mogelijk reageert op of gevoelig is voor het skippen van exon-45 of exon-53. ESSENCE is een gerandomiseerd, placebogecontroleerd onderzoek. Elke onderzoeksdeelnemer wordt op willekeurige wijze toegewezen aan het ontvangen van ofwel het actieve onderzoeksgeneesmiddel (SRP-4045 of SRP-4053, afhankelijk van het deletietype) ofwel een placebo. De placebo is zo gemaakt dat hij er net zo uitziet als het werkzame onderzoeksgeneesmiddel, maar hij bevat geen werkzame stof. Onderzoekers gebruiken een placebo om na te gaan of het werkzame onderzoeksgeneesmiddel werkt en om te kijken hoe veilig en werkzaam het is in vergelijking met het innemen van geen geneesmiddel. Deze onderzoeksopzet is de beste manier om een duidelijk antwoord te krijgen over de veiligheid en werkzaamheid van een nieuw geneesmiddel en wordt doorgaans vereist door regelgevende instanties in het goedkeuringsproces voor een geneesmiddel.

SRP–4045

DMD-patiënten met deleties die mogelijk reageren op of gevoelig zijn voor het skippen van exon-45

SRP–4053

DMD-patiënten met deleties die mogelijk reageren op of gevoelig zijn voor het skippen van exon-53

Placebo

DMD-patiënten die mogelijk gevoelig zijn voor het skippen van exon-45 of exon-53 in dit onderzoek worden op willekeurige wijze toegewezen aan het ontvangen van een niet-werkzame placebo tijdens het onderzoek. Twee van de drie patiënten krijgen het werkzame onderzoeksgeneesmiddel.

Patiënten die het placebogecontroleerde onderdeel van dit onderzoek voltooien, komen in aanmerking voor deelname aan de open-label verlengingsfase van 2 jaar. Open-label betekent dat alle patiënten het werkzame onderzoeksgeneesmiddel toegediend krijgen en dat u en het onderzoeksteam zullen weten dat uw zoon dit toegediend krijgt. Wanneer 75% van de patiënten gedurende 48 weken aan het onderzoek deelneemt, zal een groep onafhankelijke deskundigen de belangrijkste onderzoeksresultaten beoordelen om te beslissen of de informatie die reeds verzameld is, volstaat om te bewijzen dat SRP-4045 en SRP-4053 veilig en werkzaam zijn. Als dit het geval is, kunnen de patiënten vroegtijdig deelnemen aan de open-label fase van het onderzoek en het werkzame onderzoeksgeneesmiddel toegediend krijgen. Als de deskundigen beslissen dat er nog meer informatie nodig is, zal de placebogecontroleerde fase worden voortgezet tot week 96, zoals oorspronkelijk is voorzien.

Dit betekent dat hoe sneller patiënten aan het onderzoek deelnemen, des te sneller de deskundigen voldoende resultaten hebben om te beoordelen. Dit betekent ook dat patiënten die een placebo krijgen, kunnen overschakelen van placebo naar het werkzame onderzoeksgeneesmiddel.

Wie komt in aanmerking?

  • Jongens met DMD in de leeftijd van 7-13 jaar die tussen 300 en 450 meter kunnen lopen tijdens de 6-minuten looptest.

  • Met een genetische test die een mutatie in het dystrofine-gen aantoont die behandeld kan worden door het skippen van exon-45 of 53*. Raadpleeg bij twijfel uw arts.

  • Die gedurende ten minste 6 maanden een stabiele dosis corticosteroïden (zoals prednison of deflazacort) krijgen.

  • Die een stabiele long- (ademhaling) en hartfunctie hebben.

Er zijn bijkomende vereisten voor deelname en die zullen samen met de patiënten en hun familie worden besproken tijdens het screeningsproces.

*Deleties die mogelijk gevoelig zijn voor het skippen van exon-45 omvatten maar zijn niet beperkt tot 12–44, 18–44, 44, 46–47, 46–48, 46–49, 46–53 of 46–55. Deleties die gevoelig zijn voor het skippen van exon-53 omvatten, maar zijn niet beperkt tot, 42-52, 45-52, 47-52, 48-52, 49-52, 50-52, 52 en 54-58.

Veel Gestelde Vragen (FAQ)

V:

Wat is een gerandomiseerd placebogecontroleerd onderzoek?

A:

In een gerandomiseerd, placebogecontroleerd onderzoek wordt elke deelnemer op willekeurige wijze, per toeval (zoals door het opwerpen van een munt) toegewezen aan het ontvangen van ofwel het werkzame onderzoeksgeneesmiddel ofwel een placebo. De placebo is zo gemaakt dat hij eruit ziet als het werkzame onderzoeksgeneesmiddel, maar hij bevat geen werkzame stof.

V:

Wat is de kans dat mijn zoon placebo krijgt in plaats van het werkzame onderzoeksgeneesmiddel?

A:

Als uw zoon aan dit onderzoek deelneemt, heeft hij 2 kansen op 3 dat hij het werkzame onderzoeksgeneesmiddel toegediend krijgt en 1 kans op 3 dat hij een placebo toegediend krijgt tijdens de dubbelblinde, placebogecontroleerde fase van het onderzoek (tot 96 weken).

V:

Als mijn zoon het placebogeneesmiddel krijgt, zal hij dan op een bepaald moment in het onderzoek het werkzame geneesmiddel krijgen?

A:

Patiënten die het placebogecontroleerde onderdeel van het onderzoek voltooien, komen in aanmerking voor deelname aan de open-label verlengingsfase van 2 jaar. Open-label betekent dat alle patiënten het werkzame onderzoeksgeneesmiddel toegediend krijgen en dat u en het onderzoeksteam weten dat uw zoon het toegediend krijgt.

V:

Waarom financiert Sarepta een gerandomiseerd placebogecontroleerd onderzoek?

A:

Onderzoekers gebruiken een placebo om na te gaan of het werkzame onderzoeksgeneesmiddel werkt en om te kijken hoe veilig het is. Een placebogecontroleerde onderzoeksopzet is de beste manier om een duidelijk antwoord te krijgen over de veiligheid en werkzaamheid van een nieuw geneesmiddel en wordt doorgaans vereist door de regelgevende instanties bij het goedkeuringsproces voor een geneesmiddel.

V:

Hoeveel jongens nemen aan dit onderzoek deel en waar wordt het uitgevoerd?

A:

Ongeveer 99 jongens zullen aan dit onderzoek deelnemen. We plannen het onderzoek uit te voeren in klinische onderzoekslocaties in Noord-Amerika, Europa en Israël.

V:

Waarom duurt de placebogecontroleerde fase van dit onderzoek 96 weken?

A:

Op basis van de klinische onderzoeken en analyses van Sarepta kan dit het vroegst mogelijke tijdstip zijn waarop een mogelijk behandelingseffect kan worden waargenomen tijdens de 6-minuten looptest (6MWT).

V:

Waarom is de 6-minuten looptest (6MWT) in de uitgangssituatie tussen 300-450 meter?

A:

Jongens die zich in dit bereik van de 6-minuten loopafstand situeren, bevinden zich in het stadium van hun DMD waarin zij de grootste kans hebben om een behandelingseffect te tonen.

V:

Waarom ligt het leeftijdsbereik tussen 7-13 jaar?

A:

Om te weten te komen of SRP-4045 en SRP-4053 doeltreffend zijn in het vertragen van de progressie van DMD vergelijkt dit onderzoek de resultaten van de 6MWT tussen patiënten die het werkzame onderzoeksgeneesmiddel krijgen en patiënten die een placebo krijgen. Om de vergelijking zo duidelijk mogelijk te maken, moeten alle jongens in het onderzoek in een vergelijkbaar stadium van hun DMD zijn. Een leeftijd van 7-13 jaar is het leeftijdsbereik wanneer jongens met DMD een vermindering beginnen te ervaren in hoe ver en hoe snel zij kunnen lopen. Daarnaast moeten alle patiënten steroïden innemen om aan het onderzoek te kunnen deelnemen. Steroïden worden doorgaans niet toegediend vóór een leeftijd van 4-8 jaar. Om deze redenen is het het gemakkelijkst om een behandelingseffect te zien in het loopvermogen van jongens die tussen 7 en 13 jaar oud zijn.

V:

Word ik betaald voor mijn deelname?

A:

Over het algemeen worden redelijke kosten die verbonden zijn met deelname aan het onderzoek vooraf betaald of vergoed door Sarepta in overeenstemming met het goedgekeurde reisbeleid voor de onderzoeksprocedures die als onderdeel van het onderzoek worden uitgevoerd. Informatie wordt verstrekt door de onderzoekslocatie.

V:

Waarom moeten er biopten worden verzameld?

A:

In dit onderzoek wordt de verandering in de hoeveelheid dystrofine-eiwit in spieren gemeten na 48 weken behandeling. Omdat SRP-4045 en SRP-4053 zijn ontwikkeld om de concentratie dystrofine in de spieren te verhogen, is de enige manier om aan te tonen dat exon-skipping door SRP-4045 en SRP-4053 werkt zoals bedoeld is, het rechtstreeks testen van de spieren. Dit kan niet worden beoordeeld op basis van een bloed- of urinetest, bijvoorbeeld.

V:

Hoelang duurt dit klinisch onderzoek?

A:

De deelname van uw zoon aan dit klinisch onderzoek kan tot 4 jaar duren. Er is een dubbelblinde placebogecontroleerde fase van 96 weken waarin 2/3 van de deelnemers het werkzame onderzoeksgeneesmiddel en 1/3 van de patiënten een placebo krijgt. De placebogecontroleerde fase wordt gevolgd door een open-label fase die tot 96 weken duurt waarin alle patiënten het werkzame onderzoeksgeneesmiddel krijgen.

V:

Welke activiteiten moet mijn zoon zoal doen om aan dit onderzoek deel te nemen?

A:

-Dit klinisch onderzoek omvat wekelijkse bezoeken aan uw dichtstbijzijnde klinische onderzoekslocatie, waar uw zoon een infusie met het werkzame onderzoeksgeneesmiddel of een placebo krijgt (afhankelijk van de behandelingsgroep waaraan uw zoon is toegewezen en aan welk deel van het onderzoek hij deelneemt). Er worden periodiek ook bloedafnames en lichamelijke onderzoeken bij uw zoon uitgevoerd in uw lokale onderzoekscentrum.

-Ongeveer om de 12 weken worden er functionele beoordelingen uitgevoerd, waaronder tests voor loopafstand, andere loopgerelateerde activiteiten, spiersterkte, ademhaling en hartfunctie. Voor deze functionele beoordelingen moet u mogelijk naar een andere onderzoekslocatie reizen dan uw dichtstbijzijnde klinische onderzoekslocatie.

-Er worden ook 2 spierbiopsies uitgevoerd, 1 bij het begin van het onderzoek en 1 na ongeveer één jaar. Afhankelijk van waar u woont, kan het noodzakelijk zijn om voor de biopsie-ingreep te reizen.

-U kunt meer te weten komen over de vereisten en activiteiten in dit klinisch onderzoek van de onderzoeksarts.

V:

Welke risico's zijn er verbonden aan dit onderzoek?

A:

Zoals bij elk klinisch onderzoek kunnen er risico's verbonden zijn met mogelijke bijwerkingen bij het innemen van het onderzoeksgeneesmiddel en met de standaard medische onderzoeken die als onderdeel van het onderzoek bij elk bezoek worden uitgevoerd. Informatie over de mogelijke bijwerkingen die u in dit onderzoek kunt ondervinden is beschikbaar in het toestemmingsformulier en dient met uw onderzoeksarts te worden besproken.

V:

Wat zijn mogelijke voordelen van deelname aan dit klinisch onderzoek?

A:

De mogelijke voordelen van SRP-4045 en SRP-4053 bij patiënten met DMD zijn onbekend. Ook wanneer u geen voordelen van deelname aan dit onderzoek ondervindt, kunnen wij iets leren dat het onderzoek kan bevorderen en anderen kan helpen.

Vind een onderzoekslocatie

Geef uw locatie in om de dichtstbijzijnde klinische onderzoekslocatie te vinden. Bijkomende informatie kunt u hier vinden.

Indien u geïnteresseerd bent in dit onderzoek, gelieve dan contact op te nemen met een klinisch onderzoekscentrum of uw gezondheidszorgbeoefenaar.

Lijst van locaties bekijken

Alle onderzoekslocaties

    United States

    • Neuromuscular Research Center
      4545 E Shea Blvd
      Phoenix, AZ 85028
      Contact: Kristy Osgood
      480-314-1007
      kosgood@nrcaz.com

      Principal Investigator: Kumaraswamy Sivakumar, MD
      Status: Active, No longer enrolling in USA
    • Children’s Hospital Los Angeles
      4650 W Sunset Blvd
      Los Angeles, CA 90027
      Contact: Claudia Dozal
      323-361-5825
      cdozal@chla.usc.edu

      Principal Investigator: Leigh Maria Ramos-Platt, MD
      Status: Active, No longer enrolling in USA
    • David Geffen School of Medicine, UCLA
      10833 Le Conte Ave
      Los Angeles, CA 90095
      Contact: Michael Bonitati
      310-825-3264
      MBonitati@mednet.ucla.edu

      Principal Investigator: Perry Shieh, MD, PhD
      Status: Active, No longer enrolling in USA
    • Stanford University School of Medicine/Medical Center
      291 Campus Drive
      Stanford, CA 94305
      Contact: Carolyn Mclaughlin
      650-206-3178
      cjmclaug@stanford.edu

      Principal Investigator: John Day, MD
      Status: Active, No longer enrolling in USA
    • California
      Rady Children’s Hospital San Diego/ UCSD
      3020 Children's Way
      San Diego, CA 92123
      Contact: Contact: Rosabel Agbayani
      858-966-8208
      ragbayani@rchsd.org

      Principal Investigator: Carla Grosmann, MD
      Status: Active, No longer enrolling in USA
    • Connecticut
      Connecticut Children’s Medical Center
      282 Washington Street
      Hartford, CT 06106
      Contact: Contact: Hendriana Nielsen
      (860) 837-5881
      hnielsen@connecticutchildrens.org

      Principal Investigator: Gyula Acsadi, MD, PhD
      Status: Active, No longer enrolling in USA
    • NW Florida Clinical Research Group, LLC
      400 Gulf Breeze Pkwy
      Gulf Breeze, FL 32561
      Contact: Shae Lancelin shae.lancelin@cneurology.com
      Principal Investigator: Ben Renfroe, MD
      Status: Active, No longer enrolling in USA
    • University of Florida
      2004 Mowry Road
      Gainesville, FL 32610
      Contact: Stephanie Salabarria
      352-273-6582
      ssalabarria@ufl.edu

      Principal Investigator: Barry Byrne, MD, PhD
      Status: Active, No longer enrolling in USA
    • Center for Integrative Rare Disease Research (CIRDR)
      1891 Howell Mill Road, NW
      Atlanta, GA 30318
      Contact: Contact: Krystal Reese
      404-829-2380
      kreese@rarediseaseresearch.com

      Principal Investigator: Han Phan, MD
      Status: Active, No longer enrolling in USA
    • University of Iowa Children’s Hospital
      200 Hawkins Dr
      Iowa City, IA 52242
      Contact: Carrie Stephan
      319-356-2673
      carrie-stephan@uiowa.edu

      Principal Investigator: Katherine Mathews, MD
      Status: Active, No longer enrolling in USA
    • Ann and Robert H. Lurie Children’s Hospital of Chicago
      225 E Chicago Ave
      Chicago, IL 60611
      Contact: Theresa Oswald
      312-227-4483
      TOswald@luriechildrens.org

      Principal Investigator: Nancy Kuntz, MD
      Status: Active, No longer enrolling in USA
    • University of Kansas, Medical Center
      3901 Rainbow Boulevard
      Kansas City, KS 66160
      Contact: Kiley Sims
      ksims2@kumc.edu

      Principal Investigator: Jeffery Statland, MD
      Status: Active, No longer enrolling in USA
    • Boston Children’s Hospital
      300 Longwood Avenue
      Boston, MA 02115
      Contact: Timothy Harrington
      857-218-4677
      timothy.harrington@childrens.harvard.edu

      Principal Investigator: Basil Darras, MD
      Status: Active, No longer enrolling in USA
    • St. Louis Children’s Hospital
      400 S Kingshighway Blvd
      St. Louis, MO 63110
      Contact: Traci Christenson
      314-362-6991
      christensont@wustl.edu

      Principal Investigator: Ann M Connolly, MD
      Status: Active, No longer enrolling in USA
    • Las Vegas Clinic
      351 N Buffalo Dr
      Las Vegas, NV 89145
      Contact: Kaitlyn McKenna
      702-505-4230
      mckenna.k@lasvegasclinic.org

      Principal Investigator: Jonathan McKinnon, MD
      Status: Active, No longer enrolling in USA
    • University of Rochester Clinical Research Center
      500 Joseph C Wilson Blvd
      Rochester, NY 14627
      Contact: Patricia Smith
      585-275-4339
      Patty_Smith@URMC.Rochester.edu

      Principal Investigator: Emma Ciafaloni, MD
      Status: Active, No longer enrolling in USA
    • Cincinnati Children’s Hospital Medical Center
      3333 Burnet Ave
      Cincinnati, OH 45229
      Contact:
      Principal Investigator: John Jefferies, MD
      Status: Active, No longer enrolling in USA
    • Nationwide Children’s Hospital
      700 Childrens Dr
      Columbus, OH 43205
      Contact: Lisa Moffitt
      614-722-8528
      lisa.moffitt@nationwidechildrens.org

      Principal Investigator: Jerry R Mendell, MD
      Status: Active, No longer enrolling in USA
    • Shriners Hospitals For Children
      3101 Southwest Sam Jackson Park Road
      Portland, OR 97239
      Contact: Cathleen Buckon
      503-221-3471
      CEB@shcc.org

      Principal Investigator: Erika Finanger, MD, MS
      Status: Active, No longer enrolling in USA
    • Children’s Hospital of Pittsburgh of UPMC
      4401 Penn Ave
      Pittsburgh, PA 15224
      Contact: Jennifer M Monahan
      412-692-5176
      jennifer.monahan@chp.edu

      Principal Investigator: Hoda Z Abdel-Hamid, MD
      Status: Active, No longer enrolling in USA
    • Pennsylvania
      Children’s Hospital of Philadelphia
      3401 Civic Center Blvd
      Philadelphia, PA 19104
      Contact: Contact: Michele Bergman
      267-425-2111
      BERGMAN@email.chop.edu

      Principal Investigator: Gihan Tennekoon, MD
      Status: Active, No longer enrolling in USA
    • Children’s Medical Center Dallas
      1935 Medical District Drive
      Dallas, TX 75235
      Contact: Holly Lawrence
      214-456-2463
      holly.lawrence@utsouthwestern.edu

      Principal Investigator: Susan Iannaccone, MD
      Status: Active, No longer enrolling in USA
    • University of Utah
      175 North Medical Center Drive East
      Salt Lake City, UT 84132
      Contact: Bria Jensen
      801-585-9399
      briaj@genetics.utah.edu

      Principal Investigator: Russell Butterfield, MD, PhD
      Status: Active, No longer enrolling in USA
    • Children’s Hospital of the King’s Daughters
      601 Children's Lane
      Norfolk, VA 23507
      Contact: Terrie Conklin
      757-668-9356
      terrie.conklin@chkd.org

      Principal Investigator: Crystal Proud, MD
      Status: Active, No longer enrolling in USA
    • Wisconsin
      Children’s Hospital of Wisconsin
      9000 West Wisconsin Avenue
      Milwaukee, WI 53226
      Contact: Marsha Malloy
      (414) 266-6792
      mmalloy@mcw.edu

      Principal Investigator: Matthew Harmelink, MD
      Status: Active, No longer enrolling in USA

    Italy

    • Azienda Ospedaliero-Universitaria di Ferrara – Arcispedale Sant’ Anna
      Via Aldo Moro, 8
      Ferrara, 44124
      Contact: Fernanda Fortunato 
      +393465374262
      frtfnn@unife.it

      Principal Investigator: Claudio Bruno, MD
      Status: Recruiting
    • Istituto Giannina Gaslini
      Via Gerolamo Gaslini, 5
      Genoa, 16147
      Contact: Marina Pedemonte, MD 
      +3901056362675
      marinapedemonte@gaslini.org

      Principal Investigator: Claudio Bruno, MD
      Status: Recruiting
    • Az Ospedaliera Universitaria Policlinico G Martino
      Via Consolare Valeria
      Messina, 98125
      Contact: Daniela Quattrocchi 
      +393493500123
      danifour@alice.it

      Principal Investigator: Giuseppe Vita, MD
      Status: Recruiting
    • Policlinico Universitario A Gemelli
      Largo Agostino Gemelli, 8
      Rome, 00168
      Contact: Mariarosaria Vizzino 
      +390630158581
      npi.clinicaltrials@rm.unicatt.it

      Principal Investigator: Eugenio Mercuri, MD
      Status: Recruiting

    United Kingdom

    • Leeds Teaching Hospitals NHS Trust
      Great George St
      Leeds, LS1 3EX
      Contact: Heather Rostron 
      +441133922344
      heatherrostron@nhs.net

      Principal Investigator: Ann-Marie Childs, MD
      Status: Recruiting
    • Alder Hey Childrens Hospital
      Alder Hey Children's NHS Foundation Trust, Alder Hey Children's Hospital Eaton Road
      Liverpool, L12 2AP
      Contact: Timothy Henderson
      +441512525164
      Timothy.Henderson@alderhey.nhs.uk

      Principal Investigator: Stefan Spinty, MD
      Status: Recruiting
    • Great Ormond Street Hospital (GOSH)
      30 Guilford Street
      London, WC1N 1EH
      Contact: Hinal Patel
      020 7905 2639 ext 2639
      hinal.patel@ucl.ac.uk

      Principal Investigator: Francesco Muntoni, MD
      Status: Recruiting
    • The Royal Victoria Infirmary
      Queen Victoria Road New Victoria Wing
      Newcastle Upon Tyne, NE1 4LP
      Contact: Valerie Corrall
      +4401912084569
      valerie.corrall@ncl.ac.uk

      Principal Investigator: Volker Straub, MD
      Status: Recruiting

    Spain

    • Hospital de La Santa Creu i Sant Pau
      Calle Mas Casanovas, 90 08041
      Barcelona, 08041
      Contact: Nuria Vidal
      +34935537115
      nvidalf@santpau.cat

      Principal Investigator: Jorge Diaz Manera, MD
      Status: Recruiting
    • Hospital Sant Joan de Deu
      Passeig Sant Joan de Déu, 2, Esplugues de Llobregat
      Barcelona, 08950
      Contact: Marina Garcia 
      +34936009733
      mgarciago@fsjd.org

      Principal Investigator: Andres Nascimento, MD
      Status: Recruiting
    • Hospital Universitari i Politecnic La Fe de Valencia
      Avenida Fernando Abril Martorell
      Valencia, 46206
      Contact: Pilar Marti
      +34961244000
      mapifres@gmail.com

      Principal Investigator: Juan Jesus Vilchez Padilla, MD
      Status: Recruiting

    Germany

    • Universitätsklinikum Essen
      Hufelandstraße 55, 45147 Essen, Germany
      Essen, 45122
      Contact: Corinna Seifert +4920172385170 corinna.seifert@uk-essen.de
      Principal Investigator: Ulrike Schara, MD
      Status: Recruiting
    • University Hospital Freiburg
      Mathildenstraße 1
      Freiburg, 79106
      Contact: Sabine Wider
      +4976127043440
      sabine.wider@uniklinik-freiburg.de

      Principal Investigator: Janbernd Kirschner, MD
      Status: Recruiting
    • LMU Klinikum der Universität München
      Lindwurmstraße 4
      Munich, BY 80337
      Contact: Astrid Blaschek +4989440055110 astrid.blaschek@med.uni-muenchen.de
      Principal Investigator: Wolfgang Müller-Felber, MD
      Status: Recruiting

    Belgium

    • Universitair Ziekenhuis Gent
      De Pintelaan 185, Ghent, Flemish Region 9000, Belgium
      Ghent, 9000
      Contact: Elke De Vos
      +3293321954
      elke.devos@uzgent.be

      Principal Investigator: Nicolas Deconinck, MD
      Status: Recruiting
    • Universitair Ziekenhuis Leuven
      Herestraat 49, Leuven, Flemish Region
      Leuven, 3000
      Contact: Anne Vanden Eynden
      +3216343991
      anne.vandeneynden@uzleuven.be

      Principal Investigator: Nathalie Goemans, MD
      Status: Recruiting

    Sweden

    • Drottning Silvias Barn Och Ungdomssjukhus
      Rondvägen 10
      Göteborg, SE-41685
      Contact: Anna-Lena Tulinius 
      +46313436069
      anna-lena.tulinius@vgregion.se

      Principal Investigator: Mar Tulinius, MD
      Status: Recruiting

De brochure over het klinische onderzoek downloaden

Brochures over het klinische onderzoek zijn beschikbaar voor verschillende locaties in meerder talen.

U verlaat nu de website van EssenceTrial.com. Sarepta draagt geen verantwoordelijkheid voor de informatie of uitspraken die u op het internet kunt vinden elders dan op de websites van Sarepta.